PepGen Inc. 于2025年9月25日宣布其针对1型强直性肌营养不良症的FREEDOM-DM1一期临床试验取得了前所未有的成果,股价应声上涨逾114%。试验结果显示,在15毫克/千克剂量的PGN-EDODM1治疗下,平均剪接校正率为53.7%,显著高于此前报告的任何结果。最高剂量组的所有患者均反应良好,未发生严重不良事件。该公司还以每股3.20美元的价格公开发行3125万股,募集资金1亿美元,用于支持其DM1项目的进一步开发。
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