康弘药业眼病基因治疗新药 撤回临床试验申请

　　康弘药业公告称，子公司弘基生物撤回KH631眼用注射液的临床试验申请。公告称，此次撤回申请是基于公司申报策略调整，弘基生物将在完成策略调整后另行提交申请。

　　康弘药业宣布撤回一项一类新药的临床试验申请。

　　KH631的临床试验申请已被受理。也就是说，在申请获受理的3个月后，康弘药业宣布撤回申请。其撤回的原因为何？何时重新递交申请？

　　对此，接近康弘药业的人士对

　　该人士还表示，截至目前，KH631的临床试验还未真正展开，预计将在本月内重新提交临床试验申请。

　　今年5月，康弘药业高管在接受

　　基因治疗药物处摸索阶段

　　在眼病领域，基因治疗是当下炙手可热的赛道之一，而腺相关病毒载体掀起了该领域的临床热潮。

　　对于老年性黄斑病变人群来说，基因治疗药物具有极大的意义。因为常规的VEGF抗体注射疗法需要长期频繁和定期的玻璃体内注射，降低了患者依从性，也增加了治疗风险。而基因疗法可以较好地规避上述弊端。

　　而AAV是一种小型无包膜细小病毒，作为递送系统具有许多优势，比如无致病性、高效持续表达、易于操作以及免疫原性低等。AAV载体携带的治疗基因进入细胞后，将转录翻译为功能蛋白，达到治疗一系列疾病的目的。

　　药渡数据显示，全球范围内，AAV占总基因治疗产品的24%。今年7月，罗氏制药宣布与Avista Therapeutics合作开发用于眼睛的新型AAV基因治疗载体。

　　但在全球范围内，获批上市的眼部基因治疗产品并不多。公开数据显示，全球有超过200项基于AAV的临床试验，但多数在研项目不能始终如一地转化为临床结果。这是因为其上游开发和下游生产过程都还存在许多技术挑战，如何保证活性功效和降低临床使用剂量是关键问题。如果不能保证可控剂量下的表达水平，可能会导致疗效降低或丧失，需重新给药或引起局部组织损伤。

　　总之，AAV基因治疗仍处于发展早期阶段，其潜力才刚刚显现。大多数公司的研发项目仍集中在管线布局上，即使有些产品进入临床阶段，也可能因安全效力等问题折戟。